Como médico que antes tratou com dor, agora tolero inimaginável. A esclerose latral amotrófica (ALS) me fez quadrante, dependendo da tracostomia para respirar e de um tubo de alimentação para comer. Identificado aos 35 anos, minha carreira terminou de repente. A história da minha família revelou a próxima escala de tempestades – meu pai lutou para Alzheimer, meu tio cometeu suicídio a Parkinson e fez minha avó demência em corpo. Não somos externos; Representamos uma epidemia silenciosa. As doenças neurodigenarásticas estão crescendo, mas nossa nação é desconhecida sobre o Slambar, a destruição da frente.
A auto -satisfação do povo é por design construído em um maia estatístico. Ulce, Mortal desde 1869Um exemplo desse perigo. A com um No meio de 2-3 anos sobreviventeDói 1 em cada 300 pessoas em sua vidaQue prevê que mais de 5 milhões de pessoas que vivem nos Estados Unidos se suicidam com a ALS. No entanto, sob o ato federal, é “Raro” rotulado Porque essa definição é baseada SurtoUm é um instantâneo estático sobre quantas pessoas estão vivendo na doença. Como a ALS mata suas vítimas tão rapidamente, o número de pacientes vivos está abaixo Limiar “raros” de 200.000 pessoasA sua extrema fatalidade garante que nunca se comporte como uma crise de saúde pública convencional. Este paradoxo obscurece uma terrível previsão: uma estimativa 69 % do crescimento mundial no caso da ALS até 2040O
Este maia de raridade dura uma inação mortal que se estende a todas as doenças do cérebro. Alzheimer já afetou milhões de americanos e espera -se que haja cerca de 1 milhão de greves em 20, que nossa economia gastou US $ 1 bilhão em 2021 – e quase estimou. 1 trilhão de dólares em meados do séculoO
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O fracasso em enfrentar essa crise derivou de uma história de duas organizações entre a Food and Drug Administration (FDA). Em 2017, o Congresso estabeleceu Centro de Excelência Oncológico (OCE)Um centro dinâmico em que a revolução ocorreu para o tratamento do câncer, contabilidade 85 % de toda a aprovação de aceleração na última décadaO sucesso é o resultado de desejos e recursos concentrados; O Fundo Nacional dos Institutos de Saúde (NIH) para o câncer está no topo US $ 7,2 bilhões em comparação com US $ 2,5 bilhões para neurociênciaO
Não existe esse centro de neurologia. Falta de um lar institucional, é caracterizado por fragmentado, lento e oncológico, é imaginado um desastre de risco. Essa discriminação continua devido à natureza trágica dessas doenças. Na década de 1980, Lei da equipe “Dye-In” Forçar um governo relutante a combater a Aids. Pacientes da ELA, Huntington ou Alzheimer não podem protestar pelo mesmo – somos fisicamente abafados e incapazes, “incapazes de ocupar o FDA”. Essa fraqueza coloca uma obrigação moral única de agir ativamente a favor de nossos líderes.
A nova liderança da FDA agora atingiu a ousada promessa de mudança, levantando uma pergunta que toca a todos com uma doença nervosa involuntária: desta vez será diferente? Secretário de Saúde e Serviços Humanos (HHS) Robert F. Kennedy Jr. Vow de “barreiras fora” E de “Novas maneiras de acelerar a aprovação para drogas e tratamentos que tratam doenças raras …” O comissário da FDA Marti Makari pediu várias vezes para perguntar por que uma droga leva 10 anos para ir ao mercado e oferece Caminho de “autorização condicional” Com base em um “processo bonito”. O diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológico (SEB), Vinay Prasad, prometeu “Tome medidas sobre o primeiro sinal da promessa de uma doença rara”.
Para a comunidade ALS, essas palavras agora são uma crise de credibilidade. Em uma doença que sobrevive à mediação por 2-5 anos, estamos pedindo a flexibilidade regulatória para o tratamento inicial Trial da primeira fase no dia 21 E foi concedido FDA em 2014 é o título de Fast TrackO requerente 3 de julho Pedido de cidadão Para uma terapia com células -tronco, conhecida como nurown, minha comunidade tem Apresente o FDA com um teste limpoPara o fim, estamos procurando aprovação acelerada com base em Novos dados de sobrevivência sem precedentes de um programa de acesso expandido–DadosA solicitação inicial é simples: convide o patrocinador a reenviar seu pedido de revisão completa. A barra potencial mínima para mostrar sua flexibilidade prometida ao governo Trump solicita nosso processo apropriado para dar voz à voz sem voz.
Uma solução limpa e bilateral já falhou uma vez. A Lei do Centro de Excelência em Neurociência, introduzida para criar uma transcrição de oncologia para doenças cerebrais em 2021, EstagnadoÉ hora de nossos líderes encontrarem uma força de vontade política que era tão catastrófica.
O Congresso deve se recuperar imediatamente e aprovar a Lei de Excelência do Centro de Neurociência. A FDA, em vez disso, permite que nossa petição corresponda às promessas de seus líderes aprovados uma revisão. A ciência está pronta para avanços, mas está sendo espalhada por um sistema quebrado.
Para um prazo entre nós, este não é um debate político. Esta é uma sentença de morte. Antes dessa tempestade silenciosa, agora nos acorde antes que todos nós sejamos abraçados. Os sem voz não podem esperar.
O Dr. Shahriar Minodeh, um ex -treinado anti -treinado treinado no manejo da dor, digitado na UC San Diego, digitou o dispositivo através do olho.
As opiniões publicadas neste artigo são do autor.
