Após a morte dos três pacientes na empresa de Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, os membros deram a retenção clínica imediata sobre a terapia da terapia para desstrófios musculares após a morte dos três pacientes.
A agência anunciou a mudança na sexta -feira, citando a ansiedade de proteção séria e “risco irracional e significativo” para o estudo dos participantes. O FDAO cancelou a tecnologia da plataforma da empresa e solicitou que a Surpa interrompeu voluntariamente o envio de sua droga autorizada Alvidis, o que a empresa se recusou a fazer.
Newsweek No domingo, é alcançado o tempo comercial geral para comentar a terapêutica por e -mail.
Por que é importante
Essa intervenção regulatória apresenta um sistema de segurança significativo no campo da terapia gênica, afetando o ensaio clínico em andamento e as distrofrofis musculares duccen já aprovadas.
Essa decisão pode afetar o tratamento de famílias associadas a essas devastador doenças musculares-inflamatórias. A distrofia muscular de Duchen é um estado genital raro e sério que piora com o tempo, causando fraqueza e destrói os músculos do corpo.
Sabe o que
Como resultado das três mortes, os pacientes tratados com elevação ou terapia investigativa usando a mesma tecnologia vetor viral AAVRH 74 são o resultado de insuficiência hepática aguda. Ocorreu um incidente mortal durante um exame clínico para o tratamento de diário muscular nos membros.
O elevidis é a terapia genética baseada em vetores de vírus adeno-relacionada, projetada para o fornecimento de um gene que leva a uma produção curta de proteínas que contém domínios escolhidos na proteína da disterfina presente nas células musculares comuns. Esta doença é causada por um gene defeituoso que causa distração de distrofina, uma proteína que ajuda a manter intacta as células musculares no corpo, resultando em anormalidade ou ausência.
O medicamento foi obtido a partir de 22 de junho de 2012, com aprovação acelerada para pacientes não ambulatórios de 2021, 2021, 2021, 2021, o medicamento foi obtido para pacientes com DMD ambulatoriais. Devido às novas preocupações de proteção, o FDA informou a Surpatta que a dica do medicamento deve ser limitada apenas a pacientes ambulatoriais.
O FDA cancelou o título de tecnologia da plataforma para a tecnologia da plataforma AAVRH74, porque a evidência inicial é insuficiente para provar que a tecnologia provavelmente será incluída em vários medicamentos sem efeitos de proteção adversa.
O que as pessoas estão dizendo
Comissário da FDA Marti Makery, MD, MPH: “Hoje, mostramos que esse FDA toma medidas rápidas se o paciente estiver em risco.
Dr. Vinay Prasad, diretor do Centro de Pesquisa e Avaliação Biológica da FDA: “Proteger a proteção do paciente é a nossa maior prioridade, e o FDA não permitirá produtos mais do que os benefícios.
AP Photo/Jose Luis Magna, arquivo
Depois disso
O FDA continuará investigando o risco de insuficiência hepática aguda e o risco de outros resultados graves após a terapia genética usando a tecnologia da plataforma AAVRH74 do AAVRH74. A agência está comprometida em tomar medidas regulatórias adicionais, conforme necessário para proteger os pacientes.
Para pacientes com pacientes atuais de Alvidis, o FDA está focado em sua investigação de proteção em pacientes ambulatoriais, restringindo o uso de medicamentos em pacientes com pacientes ambulatoriais.
