O tratamento de terapia genética de um tempo mostrou um sucesso significativo na redução do progresso da doença de Huntington no ensaio primário, em um comunicado à imprensa University College London (UCL).
Segundo os pesquisadores, o tratamento experimental, conhecido como AMT -130, reduz o progresso da doença em 75% por mais de três anos. Embora esses resultados iniciais sejam esperançosos, eles podem estar a alguns anos da possível aprovação do FDA com a primeira aplicação do início e do tratamento 2026.
“Esse resultado muda tudo”, disse o professor da UCL Ed Wild em comunicado à imprensa. “Um dos meus pacientes que teve que se aposentar por causa da doença foi capaz de voltar ao trabalho”.
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A doença de Huntington afeta cerca de 100.000 americanos e ocorre quando um gene defeituoso causa proteínas tóxicas para danificar as células cerebrais. De acordo com o comunicado à imprensa, os bebês dos pais afetados têm 50% da possibilidade de herdar essa condição. A doença geralmente ocorre no meio, o que causa problemas com movimento, memória e humor e geralmente se move por mais de 15 a 20 anos.
A nova terapia trabalha usando um vírus inocente para fornecer instruções genéticas especiais ao cérebro, dizem os pesquisadores. Essas instruções ajudam a interromper a proteína prejudicial que danifica as células cerebrais. Em contraste com os tratamentos atuais que lidam com os sintomas, o AMT -130 é projetado como um tratamento de um tempo que dura a vida inteira.
“Estou chocado que esta pesquisa tenha mostrado um impacto estatisticamente importante no progresso da doença”, disse a professora Sara Tabrizi, consultora científica líder da UCL. Ele também acrescentou que o tratamento pode ajudar os pacientes a “preservar a funcionalidade diária e mantê -los por mais tempo”.
O estudo incluiu 20 pacientes, dos quais 12 receberam uma alta dose de drogas por mais de três anos. Os cientistas mediram o sucesso do tratamento testando o líquido espinhal através de varreduras cerebrais e sintomas das células cerebrais, que mostraram melhora significativa.
Embora os resultados sejam encorajadores, os especialistas alertaram que são necessários maiores estudos. O tratamento requer cirurgia cerebral complexa para fornecer terapia diretamente à região danificada. Apesar desse desafio, os pesquisadores dizem que os pacientes toleraram bem o processo com efeitos colaterais gerenciáveis.
Se aprovado, a doença de AMT -130 Huntington se tornará o primeiro tratamento a reduzir seus sintomas apenas que o tratamento. No entanto, são necessários testes e revisões adicionais por vários anos para garantir proteção e eficácia no caminho da aprovação da FDA.
As pesquisas ainda não foram publicadas em nenhuma revista médica e outros especialistas médicos ainda não o testaram, mas serão apresentados em uma grande conferência médica no próximo mês.
